火视083|干细胞创新疗法治疗心脏疾病,IPO募资一亿美元的技术创新公司
本文由火石编译
2007年,Celyad在比利时的蒙圣吉贝尔成立。Celyad的前身是一家名为Cardio3 BioSciences的生物医药公司,这家公司的主要工作是使用转化医学的理念将细胞生物学基础研究成果应用于临床,改善多种严重疾病的预知。目前,Celyad公司仍专注于细胞生物学领域,不过该公司更为专业、精细,将目光仅仅放在了心血管和肿瘤这两个对医疗资源有较大需求的领域。
在心血管疾病领域,Celyad的明星候选产品是C-Cure®。C-Cure®是一种利用自体细胞治疗患者的缺血性心脏衰竭(HF)的疗法,它是基于Celyad公司Cardiopoiesis技术平台开发出来的临床治疗技术。对于充血性心力衰竭患者,Cardiopoiesis技术平台使用患者自身的间充质干细胞去改善患者心肌组织的自我修复功能,防止心肌组织发生进一步的病理生理变化。
C-Cure®项目是全球唯一的应用干细胞技术治疗心脏衰竭的临床试验项目。2015年8月,Celyad已经在欧洲完成C-Cure®三期临床试验最后一位患者的心脏注射,并预计在2016年年中公布全部临床数据。若C-Cure®在明年春季能获得EMA认证,则最快在2016年中旬,Celyad就可以向欧盟提交C-Cure®的上市申请。随着临床试验完成, C-Cure®将会推出市场,并为心脏衰竭患者带来更先进的治疗方式。
在肿瘤治疗领域,Celyad提供的嵌合抗原受体T细胞(CAR T-cell)疗法可用于多种癌症的治疗。T细胞是生物体内执行细胞免疫的特异性免疫细胞,CAR则是一种受体,可使T细胞识别肿瘤细胞表面的抗原决定簇。通过一定的细胞培养技术,可培养出表达CAR的T细胞,这种细胞可识别并结合肿瘤抗原,进而靶向攻击肿瘤细胞。
Celyad的CAR T-cell疗法为NKG2D CAR T-cell疗法,它的治疗过程为:
从肿瘤患者体内提取出T细胞,经培养得到表达NKG2D受体的T细胞。这种受体一般表达在自然杀伤(NK)细胞的表面,而NK细胞是免疫系统中的“战车”,它对多种肿瘤——包括白血病与多种实体瘤——均具有杀伤作用。因此,嵌合NKG2D受体的T细胞的杀伤性与靶向性大大加强。
目前,NKG2D CAR T-cell疗法目前处于I/IIa期临床阶段,其具体适应症为:急性髓系白血病(AML)与多发性骨髓瘤(MM)。Celyad的首席执行官Christian Homsy博士表示,目前NKG2D CAR T-cell疗法的I期临床进展顺利,一旦完成药物安全性评价,Celyad将进行进一步的临床试验以评估治疗安全性,并确定其治疗剂量。Homsy博士预测,NKG2D CART-cell疗法有望运用到更多种类的肿瘤治疗中,包括血液恶性肿瘤和多种实体瘤。
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【火视观点】
干细胞治疗是心血管疾病新兴的治疗模式,Celyad在这一领域取得了巨大的成就。
Celyad从患者自身提取的间充质干细胞:
间充质干细胞【mesenchymal stem cells,MSC】是干细胞家族的重要成员,来源于发育早期的中胚层和外胚层,属于多能干细胞,MSC最初在骨髓中发现,因其具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等特点而日益受到人们的关注。
如间充质干细胞在体内或体外特定的诱导条件下,可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞,连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能,可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。
间充质干细胞临床应用于解决多种血液系统疾病,心血管疾病,肝硬化,神经系统疾病,膝关节半月板部分切除损伤修复,自身免疫性疾病等方面均取得了重大突破,挽救了更多病患的生命。此外,间充质干细胞在神经系统修复及更多方面具有长远的发展前景。
2004年,Le Blanc等报道了首例半相合异基因间充质干细胞移植治疗GVHD获得成功,其后又报道了异基因配型不合的间充质干细胞移植治疗GVHD的有效性,并且认为在应用间充质干细胞治疗GVHD不需要严格的配型,其后又有多篇异基因未经配型的MSC治疗GVHD、促进造血重建的报道,其MSC来源涉及骨髓、脂肪、牙周等。
美国FDA已批准了近60项临床试验,主要包括以下几个方面。
1.造血干细胞移植:增强造血功能;促使造血干细胞移植物的植入;治疗移植物抗宿主病。
2.组织损伤的修复:骨、软骨、关节损伤、心脏损伤;肝脏损伤;脊髓损伤和神经系统疾病。
3.自身免疫性疾病:系统性红斑狼疮、硬皮病、炎性肠炎等。
4.作为基因治疗的载体。
公司概况
公司名称:Celyad
公司地址:比利时 蒙圣吉贝尔
公司网址:http://www.celyad.com
融资情况:
2015年6月25日 IPO 1亿美元